臨床薬剤学研究室（附属病院薬剤部研究室）を中心とした国際共同研究の成果「Design and pharmacological chaperone effects of N-(4’-phenylbutyl)-DAB derivatives targeting the lipophilic pocket of lysosomal acid α-glucosidase」が『Journal of Medicinal Chemistry』に掲載されました。

富山大学 附属病院薬剤部 加藤 敦 教授、同研究室の薬学科学生（研究当時）である喜瀬真妃、工学部生体機能性分子工学 豊岡尚樹 教授、岡田卓哉 助教および英国オックスフォード大学の研究グループは、国指定難病であるリソソーム病の一種であるポンペ病に対する治療薬開発の鍵となる極めて有望な化合物の創製に成功しました。本研究では、ポンペ病の原因酵素である酸性α-グルコシダーゼの活性中心近傍に疎水性に富むアミノ酸残基に囲まれた脂溶性ポケットが存在することを発見し、既存の糖認識部位と本脂溶性ポケットに対するリガンドの双方を架橋させることで、候補化合物の親和性が劇的に向上することを明らかにしました。

本研究の成果は、多様な変異を持ち治療が難しいとされてきたポンペ病に対する新たな治療薬のデザイン手法を提供するものであり、より汎用性の高く実用的な候補化合物の創製に繋がるものと期待されます。